ظهور أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال، على أن يُعطى للفئة العمرية الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، بناءً على الأدلة المتاحة، وفي تجربة سريرية جارية، يجب أن يُثبت الدواء فعاليته في تحسين الوظيفة الجسدية والتنقل لدى مرضى الضمور العضلي الدوشيني.

ويسبب الضمور العضلي الدوشيني ضعفًا تدريجيًا في العضلات، بحيث يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي خلال فترة المراهقة، والكثير منهم لا يعيشون بشكل جيد في الثلاثينيات من العمر، ويُصيب هذا المرض معدل واحد من 3,300 طفلة، وسيكلف الدواء 3.2 مليون دولار لكل مريض، ويذكر أنه مصمّم ليتم تناوله مرة واحدة فقط.

وبحسب ما ذكره بريان أبراهامز، محلل في وول ستريت، تمت الموافقة على إعطاء الدواء للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، وهي شريحة عمرية تُمثّل حوالي 6٪ من مجمل الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني، وقدّر أن العقار سيسعر بـ2.8 مليون دولار لكل مريض، ما قد يدرّ عائدات بقيمة 2.1 مليار دولار من المجموعة الأولية المؤهّلة للدواء.

وأفاد الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز التقييم البيولوجي والبحوث لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، "تظل إدارة الغذاء والدواء ملتزمة بتسهيل تطوير علاجات جديدة ومبتكرة للحد من أثر الأمراض وتحسين النتائج ونوعية الحياة للمتضررين".